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Zolgensma é uma terapia gênica desenvolvida para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME), uma doença genética rara que afeta o controle muscular e pode levar à perda de mobilidade, dificuldade respiratória e até morte precoce, se não tratada. Este medicamento é considerado um dos mais inovadores na área de doenças genéticas.
O custo do Zolgensma é elevado, sendo considerado o medicamento mais caro do mundo. O preço pode variar, mas gira em torno de US$ 2,1 milhões (aproximadamente R$ 10 milhões).
No Brasil, o medicamento é frequentemente solicitado via judicial devido ao seu alto custo.
O princípio ativo do Zolgensma é o onasemnogene abeparvovec, um vetor viral que transporta uma cópia funcional do gene SMN1 para as células do paciente.
De acordo com a bula, o Zolgensma é indicado para:
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Embora o uso principal seja para AME tipo 1, há relatos de utilização off-label (fora da bula) para casos de outros tipos de AME e em crianças com mais de dois anos de idade.
O uso fora da indicação deve ser avaliado com base em parecer médico especializado.
O Zolgensma é administrado por meio de uma infusão intravenosa única, que dura cerca de 60 minutos.
Após a aplicação, o paciente deve ser monitorado de perto para evitar complicações, incluindo reações imunológicas.
A medicação é responsável por uma espécie de correção genética, pois introduz uma cópia funcional do gene SMN1, promovendo a produção da proteína essencial para os neurônios motores.
Uma única aplicação pode substituir a terapia contínua necessária em outros tratamentos para AME, representando uma melhoria significativa na qualidade de vida. Muitos pacientes mostram progressos em marcos motores, como sentar, engatinhar e até andar.
O diagnóstico de AME nem sempre acontece no momento adequado, o que faz com que os pacientes, ao descobrirem a doença, tenham pressa para iniciar os procedimentos burocráticos necessários para receber a medicação.
Nesse contexto, é crucial que pais e responsáveis estejam atentos a possíveis impedimentos de acesso ao tratamento. Caso enfrentem dificuldades, procurar um advogado especializado, com a urgência que o caso requer, pode ser uma medida necessária para garantir o tratamento dentro do prazo de elegibilidade.
Além disso, a Novartis oferece o Programa Bem-estar, que visa fornecer suporte adicional aos pacientes e suas famílias. Este programa pode auxiliar na orientação sobre os passos necessários para o acesso ao medicamento, bem como oferecer informações e apoio durante todo o processo de tratamento.
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